Polscy specjaliści badają innowacyjną metodę leczenia choroby mięśni

Specjaliści Uniwersytetu Medycznego w Lublinie rozpoczęli badania kliniczne z wykorzystaniem innowacyjnej metody terapii u pacjentów z miastenią gravis, chorobą mięśni. Agencja Badań Medycznych przeznaczyła na ten cel grant w wysokości 26 mln zł.

Miastenia gravis to choroba autoimmunologiczna z grupy chorób nerwowo-mięśniowych polegająca na zaburzeniu transmisji nerwowo-mięśniowej. W wyniku nadmiernej aktywacji układu immunologicznego powstają nieprawidłowe przeciwciała, co doprowadza do osłabienia mięśni.

Chorobę najczęściej początkuje niedowład mięśni twarzy, opadanie powiek, dwojenie w oczach, trudności w mówieniu i połykaniu. Później może dojść do uogólnienia choroby, gdzie atakowane są inne grupy mięśni.

Pacjent rano jest w miarę sprawny, zaś w ciągu dnia, wraz z aktywnością codzienną zaczynają słabnąć mięśnie. Najbardziej niebezpieczne jest zajęcie mięśni oddechowych. Dochodzi wówczas do tzw. przełomów miastenicznych, co może doprowadzić do śmierci.

Leczenie objawowe ma na celu zwiększenie siły mięśni. Drugim równoległym postępowaniem jest osłabianie układu immunologicznego, aby nie atakował własnych tkanek. Wśród różnych opcji terapeutycznych w pierwszej linii stosuje się sterydy, ale w dłuższym okresie powodują one liczne działania niepożądane.

„W przełomach immunologicznych stosujemy terapię oczyszczania krwi z przeciwciał, czyli plazmaferezę, albo podajemy immunoglobuliny. Są to metody doraźne, ratunkowe, które mogą wyprowadzić z przełomu miastenicznego, natomiast nie nadają się do długofalowej, przewlekłej terapii. Dlatego konieczne było poszukiwanie nowych leków” – wyjaśnia prof. Konrad Rejdak, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Lublinie cytowany w komunikacie Agencji Badań Medycznych.

W innowacyjnym projekcie opracowanym w Uniwersytecie Medycznym w Lublinie, którego autorem jest prof. Konrad Rejdak, w leczeniu chorych z miastenią gravis zastosowano kladrybinę, jako oryginalną metodę terapeutyczną w skali światowej.

Lek o nazwie kladrybina jest znany od około 30 lat. Przeznaczony jest do leczenia wybranych postaci białaczek, gdyż uszkadza i niszczy limfocyty. Okazał się bardzo skuteczny w wybranych typach białaczek. Kladrybiną zainteresowano się również w leczeniu stwardnienia rozsianego, gdyż w tym przypadku też dochodzi do nadmiernej aktywacji układu immunologicznego. Obecnie lek ten zarejestrowany jest w tym wskazaniu.

„Pilotażowe badanie wykazało dużą skuteczność nowej metody. W miastenii lek podawany jest w ramach krótkiej kuracji, ale efekt kliniczny trwa długo. Wybiórczo uszkadzamy nieprawidłowe limfocyty, przerywamy leczenie i pozwalamy, aby odrodziły się limfocyty o prawidłowych właściwościach. Dzięki temu długo utrzymuje się efekt kliniczny, a pacjent nie musi przyjmować leków. To duża zaleta tej terapii” – podkreśla prof. Konrad Rejdak.

W Polsce na miastenię choruje ponad 10 tys. osób, a największy wzrost zachorowań jest u osób w wieku dorosłym i podeszłym z chorobami współistniejącymi. Terapia sterydowa u osoby starszej nasila wiele innych chorób, takich jak cukrzyca czy osteoporoza. W przypadku nowego leku nie ma takiego ryzyka, a krótka terapia daje długotrwały efekt kliniczny.

Wyniki badania pilotażowego opublikowane zostały na łamach „European Journal of Neurology”. Prestiżowe pismo „Nature” w komentarzu podkreśla, że to bardzo ciekawa i obiecująca terapia dla chorych z miastenią.

zbw/ ekr/, PAP Nauka w Polsce

Michal Karas

Autor

Michal Karas

Polecamy

Powiązane Artykuły